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Sommario del Edizione del 21 Gennaio 2022

Adottata la prima Risoluzione ONU a favore delle persone affette da malattie rare

Risultati dell’invito 2019 ad aderire alle ERN

ERN eUROGEN: risultati clinici nel campo dei tumori urogenitali rari

ERN ReCONNET: Sondaggio sui bisogni dei professionisti della salute

ERN RARE-LIVER: sondaggio del Gruppo di lavoro degli infermieri specializzati

ERN EurobloodNet: programma educativo sulla malattia di Castleman

ERKNet: sondaggio sui FANS nei pazienti affetti da NDI o sindrome di Bartter

ERN ITHACA: invito alla collaborazione sulle varianti bialleliche di PIGW

ECRD 2022: aperto il bando per la presentazione degli abstract dei poster

RD-CODE: nuovo video sui codici ORPHA – perché e come usarli

Aggiornamento dei Quaderni di Orphanet sui farmaci orfani

IRDiRC: verso 1.000 nuovi trattamenti per le malattie rare entro il 2027

La Nuova Frontiera: relazione del Parlamento australiano sulla garanzia di una salute migliore per tutti i cittadini

Stati Uniti: FDA e NIH inaugurano il Bespoke Gene Therapy Consortium

Regno Unito: proposta per il Fondo per i Medicinali Innovativi

Regolamento di Esecuzione della Commissione sul Database europeo dei dispositivi medici

Adottata la legislazione per la creazione dell’Iniziativa Innovativa per la Salute

Germania: valutazione della collaborazione tra centri per le malattie rare e medici di medicina generale

Slovenia: verso una strategia globale per la presa in carico delle malattie rare

Contributi della farmacologia clinica allo sviluppo di farmaci per le malattie neurologiche rare

Strategia di riposizionamento nella cistinosi nefropatica

Comitato per i Medicinali Orfani: pareri positivi per la designazione orfana

Il CHMP concede l’autorizzazione all’immissione in commercio per 5 farmaci

La FDA concede la designazione orfana a 64 medicinali

Percorsi di assistenza psicologica per i bambini con malattie rare in Germania

Qualità della vita dei bambini con malattie chirurgiche congenite rare e dei loro genitori durante la pandemia da

Peso della malattia di Niemann Pick tipo C per pazienti e caregiver

Inaugurato il Registro di pazienti della Gorlin Syndrome Alliance

Motivazioni e volontà di partecipare alle biobanche

Inaugurata la piattaforma RDCA-DAP