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Sommario del Edizione del 24 Marzo 2023

Uno sguardo alla Giornata delle Malattie Rare 2023

ERKNet: nuovo sito per i pazienti

Corso di formazione internazionale di EuroBloodNet sull’anemia a cellule falciformi

Programma assicurativo nazionale australiano per la disabilità: priorità strategiche per il miglioramento

Stima dei costi delle malattie rare a Hong Kong

Politiche a supporto dei caregiver in America Latina

USA: NORD annuncia i vincitori dei Rare Impact Awards 2023

Progetto pilota di consulenza scientifica per i dispositivi medici dell'EMA: aperte le candidature

EMA Human Medicines Highlights 2022

Posizione di HOPE sullo Spazio europeo dei dati sanitari

Migliorare l’accesso ai medicinali orfani in Spagna: discussione strategica e proposte

Perché i medicinali orfani sono così costosi? Un confronto dei costi dei farmaci autorizzati dalla FDA

Ridistribuzione delle risorse per contenere l’aumento dei prezzi dei medicinali

Gestione del rischio nel rimborso dei medicinali orfani

Terapie attuali e future per le malattie genetiche pediatriche

EMA: nuovo parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco con designazione orfana a

Comitato per i Medicinali Orfani: sedici nuovi pareri positivi per la designazione orfana a febbraio 2023

FDA: concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio di sette farmaci a febbraio 2023

FDA: autorizzate ventitré nuove designazioni orfane a febbraio 2023

Cosa sappiamo dell’emigrazione sanitaria nel campo delle malattie rare?

Ruolo degli strumenti “patient journeys” nel migliorare l’assistenza ai malati rari

RARE Health Equity Report 2023 di Global Genes: migliorare l’accesso all’assistenza per le comunità più

Superamento dell’approccio “una malattia alla volta”: nuovi approcci allo screening e allo sviluppo dei farmaci

Considerazioni per l'allargamento dello screening genetico del portatore a scopo riproduttivo: evidenze dal Belgio

Qualità della vita e conseguenze sociali delle malattie cutanee rare

Difficoltà nello studio delle malattie rare di origine epigenetica

RareData EU: guida sugli studi basati su dati real-world e sulla creazione di registri

Riflessioni sull’adozione del sequenziamento dell’intero genoma in ambito pediatrico

Incidenza e distribuzione per età dei tumori rari nella Prefettura di Hiroshima, Giappone

Caratteristiche epidemiologiche dei tumori rari in Asia meridionale