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Sommario del Edizione del 28 Ottobre 2020

La Commissione Europea valuta la legislazione sui farmaci pediatrici e per le malattie rare

Video della Commissione Europea sul valore aggiunto delle ERN

ERN GUARD Heart: Registri “Core” dei pazienti con cardiopatie rare

ERN RARE LIVER: risposta al trattamento per l’epatite autoimmune

VASCERN-HHT: dichiarazione sullo screening cerebrale negli adulti e nei bambini affetti da telangectasia emorragica

VASCERN: Tre nuovi percorsi per i pazienti con malformazioni capillari, venose e linfatiche

ERN-EuroBloodNet: piattaforma collaborativa per la raccolta di dati da 13 Paesi europei sui pazienti con malattie dei

Pakistan: conoscenze e presa in carico delle malattie rare

India meridionale: modello di assistenza integrata per lo screening e la diagnosi delle malattie rare

Rare Disease International ed EURORDIS: maggiore pressione per un’implementazione inclusiva della copertura sanitaria

Russia: nuovi orizzonti per le malattie rare

Slovenia: registro pilota per le malattie rare

L’Assemblea Nazionale francese approva un emendamento per l’uso dei test genetici nello screening neonatale

Comitato Scientifico IMI: nuove raccomandazioni sulle malattie rare

Politiche e strategia per le malattie rare in Olanda

Sfide per il finanziamento dei farmaci per le malattie rare con costi elevati in Inghilterra

Nuovo modello di profitto per i farmaci per le malattie rare per le aziende, da grande successo a successo di nicchia

Quali argomentazioni egualitarie per i costi più elevati dei farmaci orfani?

Sfide per lo sviluppo di farmaci orfani nella medicina cardiovascolare

LMC France: ruolo cruciale delle organizzazioni di pazienti nel campo delle malattie rare e partecipazione alle

Allineamento delle valutazioni delle tecnologie sanitarie e trattative sui prezzi dei nuovi farmaci per le malattie rare

Quadro metodologico del programma CRESim per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare

Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di

Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di

Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di

Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano di maggio 2020

Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano di giugno 2020

Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano di luglio 2020

Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano di settembre 2020

Impatto della PKU sulla vita quotidiana dei pazienti brasiliani

Metodi basati sul punteggio di propensione nelle malattie rare utilizzando dati osservazionali: il caso del lupus

Nuovo strumento educativo per aumentare la conoscenza delle malattie rare basato su campanelli d’allarme, giochi di

Pubblicati i dati raccolti dal Sickle Cell Disease Registry Implementation Consortium (SCDIC)

Registro Internazionale della European Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Research Collaboration (EARCO) e importanza dei

Diagnosi clinico-centrica per le malattie genetiche rare: prestazioni del parametro di pertinenza genetica a supporto

Treatabolome: guida per la stesura di revisioni sistematiche dei trattamenti per le malattie rare per generare serie di

Partecipazione dei pazienti ai forum di supporto: dati sul rischio di re-identificazione dei malati rari