Torna

Sommario del Edizione del 31 Maggio 2023

Le proposte di revisione della strategia farmaceutica per l’Europa suscitano reazioni contrastanti

I partner di Solve-RD chiedono il rafforzamento della diagnosi delle malattie rare in Europa

I prossimi webinar di Endo-ERN

Webinar della ERN GENTURIS sulla malattia di von Hippel-Lindau disease: il punto vista degli endocrinologi

Avviato il Progetto Orphanet Data for Rare Diseases 2

Studio Deciphering Developmental Disorders: strategie per la diagnosi delle malattie rare pediatriche nel Regno Unito e

Stati Uniti: il futuro dell'esclusiva di mercato

Turchia: impatto dei terremoti sulla vita dei malati rari

Invito di IHI a partecipare al nuovo pool di pazienti

Finanziamento a favore del consorzio SIMPATHIC per il riposizionamento dei medicinali

Primo incontro in presenza dei partner di Screen4Care

Consultazione pubblica sul prossimo partenariato europeo per le malattie rare  

Bando di EURORDIS per volontari per il Digital and Data Advisory Group

Verso un approccio comune alla valutazione economica delle terapie geniche

Inclusione dei pazienti indiani negli studi internazionali sui medicinali orfani

Impatto psicosociale dei nuovi prodotti medicinali per terapie avanzate sui primi pazienti sottoposti al trattamento

Comitato per i Medicinali Orfani dell’EMA: emessi due nuovi pareri positivi per la designazione orfana ad aprile

FDA: concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio di otto farmaci ad aprile 2023

FDA: autorizzate ventidue nuove designazioni orfane ad aprile 2023

Rete per le malattie non diagnosticate: esperienze dei pazienti e dei caregiver

Cure di supporto in oncologia pediatrica: esperienze dei provider di assistenza sanitaria e ruolo della medicina

Disagio psicologico nei pazienti che si rivolgono a un centro per le malattie rare e non diagnosticate

Integrazione della genomica nello screening neonatale: implicazioni per la mortalità

Approccio collaborativo di rete: i pazienti al centro del programma di ricerca

Quantificazione della QoL nelle malattie rare: lo strumento EQ-5D

Studi clinici decentralizzati: ridurre al minimo il peso della partecipazione alla ricerca

Il registro GAIN, una nuova risorsa per la ricerca sugli errori congeniti dell’immunità

Registri europei per il trapianto di rene pediatrico: stato attuale e prospettive future

Nuovo strumento di supporto alla decisione nell’assistenza per i tumori pediatrici

Raccolta delle cartelle cliniche basate su cloud a supporto della ricerca sulle malattie rare