Torna

Sommario del Edizione del 03 Maggio 2024

Il Parlamento europeo adotta la proposta di riforma della legislazione farmaceutica durante la sessione plenaria

Condivisione dei dati sanitari nell’UE: verso dati FAIR per lo screening delle malattie rare

ERN TransplantChild: aperte le iscrizioni al quinto workshop

ERKNet: pubblicate le nuove raccomandazioni per la pratica clinica

Sondaggio della ERN BOND sull’uso dell’IA nella diagnosi

Orphanet Italia: è attivo il servizio di supporto per la codifica delle malattie rare con ORPHAcode

Registratevi ora a ECRD 2024 e unitevi a Orphanet!

Sequenziamento del RNA a cellula singola nei paesi a basso e medio reddito: verso una ricerca genomica più diversificata

Accordi di condivisione del rischio nei sistemi sanitari federati: spunti dalla Canadian Fabry Disease Initiative

Il Consiglio di amministrazione di Rare Voices Australia assume nuovi Amministratori
 

Workshop nazionali su diritti dei pazienti e malattie rare: il punto sull’incontro di Malta

Aggiornamento 2024 delle tariffe dell’EMA

La piattaforma multilaterale di ACT EU

EJP RD: nuovo corso sulla progettazione di studi di fase iniziale sulle malattie rare 

Tendenze della designazione orfana dei medicinali per le malattie neuromuscolari pediatriche rare

40 anni di autorizzazioni di farmaci per i tumori rari negli Stati Uniti: i progressi dall’entrata in vigore dell’Orphan

EMA: nessun parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di medicinali con designazione orfana a

EMA: sei nuovi pareri positivi per la designazione orfana emessi dal COMP a marzo 2024

FDA: tredici nuove autorizzazioni all’immissione in commercio concesse a marzo 2024

FDA: trentotto nuove designazioni orfane autorizzate a marzo 2024

Linee guida condivise per una fenotipizzazione completa delle malattie ultra-rare 

Considerazioni sulla rianalisi sistematica dei dati genomici

Aderenza alla terapia farmacologica nella miastenia grave: il ruolo del supporto sociale, della salute mentale e

Reti di dati federate per una maggiore trasparenza negli studi basati su evidenze real-world

Quanto è affidabile ChatGPT relativamente alle malattie rare? Evidenze dal sarcoma

Stima della prevalenza e dell’incidenza della linfangioleiomiomatosi basata su database amministrativi nazionali