Torna

Sommario del Edizione del 09 Aprile 2025

Uno sguardo alla Giornata delle Malattie Rare 2025

Malattie rare: una rete nazionale per i pazienti senza diagnosi

Recenti pubblicazioni scientifiche delle ERN

EuroBloodNet: pubblicati nuovi video didattici

Nuove risorse di eUROGEN sulle malformazioni anorettali

Pubblicato il nuovo sito di MetabERN

Sondaggi di RARE-LIVER per pazienti e medici

Bando di RARE-LIVER per il finanziamento di workshop per il 2026

Regno Unito: Pubblicato il Piano d'azione inglese per le malattie rare 2025

USA: pubblicato il nuovo rapporto di NORD sul riutilizzo dei dati dallo screening neonatale e sulla fiducia del pubblico

USA: pubblicata la scheda di valutazione annuale di NORD

JARDIN pubblica il nuovo “Care Pathways Toolkit”

Avvio dell'Intergruppo del Parlamento Europeo su tumori e malattie rare

Entra in vigore il Regolamento EHDS

Avviato il progetto "Beyond One Million Genome plus"

EMA: nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana a gennaio e febbraio 2025

EMA: nuove designazioni orfane concesse dal COMP a gennaio e febbraio 2025

FDA: nuove autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali con designazione orfana concesse a gennaio e

FDA: Nuove designazioni orfane autorizzate a gennaio e febbraio 2025

Panoramica delle terapie per le malattie rare nell'UE

Opinioni professionali sull'uso dell'IA nello screening neonatale basato sul sequenziamento di nuova generazione

Definizioni di malattie rare e farmaci orfani in tutto il mondo

Verso un modello di dati comune internazionale per le malattie rare