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Sommario del Edizione del 07 Marzo 2022

Ucraina: La comunità dei malati rari è prevalentemente pediatrica

Giornata Mondiale Anomalie Congenite

Giornata Mondiale della Malattie Rare 2022: +COSCENZA +CURA

ERN eUROGEN: programma dei webinar per il 2022

ERN-EuroBloodNet: Programma educativo sulle sindromi da insufficienza del midollo osseo

ERKNet: webinar della scuola di specializzazione post-laurea in malattie renali rare

EURO-NMD: Serie di webinar

VASCERN: registrazione del webinar su percorsi diagnostici e di presa in carico delle malformazioni venose

VASCERN: nuovo studio del gruppo di lavoro sulla telangectasia emorragica ereditaria

ERN ITHACA: 32° Incontro Europeo sulla Dismorfologia

ECRD 2022: aperto il bando per la presentazione degli abstract dei poster

IRDiRC: un decennio di progressi e sfide

Collaborazione tra EJP RD e C-Path per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare

Programma sulle malattie rare della Presidenza francese del Consiglio dell’Unione Europea

Entrata in vigore del Regolamento sugli studi clinici e avvio di CTIS e ACT EU

Bozza della dichiarazione della Commissione su principi e diritti digitali

Comitato per i Medicinali Orfani: pareri positivi per la designazione orfana

Il CHMP concede l’autorizzazione all’immissione in commercio per 3 farmaci

La FDA concede la designazione orfana a 37 medicinali

Diseguaglianze geografiche nell’accesso ai servizi di genomica e genetica clinica per le malattie rare

Opinioni di genitori e pazienti sulle terapie fetali e gli studi clinici sulle malattie da accumulo lisosomiale

L’esperienza dei genitori di bambini con diagnosi genetica di malattia rara nei Caraibi olandesi

Esiti riportati dai pazienti nei bambini e negli adolescenti con errori congeniti del metabolismo con intossicazione

Global Alliance for Genomics and Health (GA4GH): tabella delle clausole per il consenso clinico