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Sommario del Edizione del 16 Settembre 2019

Difesa dei diritti dei pazienti: le malattie rare inserite nel quadro della Copertura Sanitaria Universale dell’ONU

Pubblicata la dichiarazione d’intenti della ERN RARE-LIVER

USA: nuovo documento della FDA sull’Ufficio per lo Sviluppo dei Farmaci Orfani

Joint venture di Exscientia e Rallybio per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare

Iniziative educative: scuola invernale di EURORDIS per l’empowerment dei pazienti e presentazione della piattaforma

Promemoria della Commissione Europea sulla procedura da seguire per i titolari di autorizzazioni all’immissione in

Serbia: sfide, bisogni dei pazienti e necessità di una strategia nazionale per le malattie rare

Peso economico e clinico dell’amiloidosi cardiaca a catena leggera negli Stati Uniti

Ruolo dello sviluppo di piccole molecole e legami con le malattie comuni come mezzo per mantenere la sostenibilità dei

Catalogna: metodologia di analisi riflessiva multicriteriale della decisione come strumento a supporto del processo

Nuova guida della FDA sulle sperimentazioni cliniche per aumentare la partecipazione

Esperienze dei caregiver specifiche per genere e supporto sociale per i genitori di bambini affetti da malattie rare

Questioni riguardanti gli esiti secondari del sequenziamento dell’intero esoma e dell’intero genoma

Riposizionamento dei farmaci

TGstools: un nuovo dispositivo che facilita le attività di routine

RD-RAP: per un approccio centrato sull’analisi dei dati applicato ai registri

Raccolta di dati e informazioni attraverso un’analisi su larga scala della Castleman Disease Collaborative Network

Facilitare e diffondere l’uso dei registri

Slovenia: sviluppo e miglioramento di un ecosistema delle malattie rare che comprende un registro dedicato

UK: tendenze della diagnosi prenatale e preimpianto per la malattia di Huntington

Considerazioni etiche e pratiche, sfide e guida per finanziare il trasferimento dei pazienti verso i siti di

Priorità indicate dai pazienti per la partecipazione a sperimentazioni iniziali sulla terapia genica per la distrofia

Analisi di caratteristiche sociali, istruzione e attività lavorative dei pazienti polacchi affetti dalla malattia di

Nuove strategie per la misurazione della qualità della vita

Il peso della sindrome di Sanfilippo tipo B per i caregiver